新京报讯（记者王卡拉）12月2日，国家药监局发布公告，通过优先审评审批程序，批准临床急需罕见病药物注射用司妥昔单抗的进口注册申请，用于人体免疫缺陷病*（HIV）阴性和人疱疹病*8型（HHV-8）阴性的多中心型卡斯特曼病（Castleman）即MCD成人患者。据新京报记者不完全统计，这是今年以来我国批准的第9款罕见病新药。
今年9款罕见病新药获批上市
MCD是一种以淋巴组织生长为特征的罕见病，多数患者出现多器官损害且预后差，部分患者会转化为恶性淋巴瘤。司妥昔单抗是一种人-鼠嵌合单克隆抗体，可阻断人白细胞介素-6（IL-6）与IL-6受体相结合，对IL-6产生抑制作用，继而抑制细胞生长。该药因罕见病用药被纳入《第一批临床急需境外新药》名单，由百济神州引进，并于年1月递交上市申请获受理。
据新京报记者不完全统计，今年以来，我国获批上市的罕见病新药共有9个，包括协和发酵麒麟的布罗索尤单抗、武田的醋酸艾替班特和维拉苷酶α、杨森的富马酸二甲酯、渤健的氨吡啶、罗氏的利司扑兰口服溶液用散和萨特利珠单抗、葛兰素史克的美泊利珠单抗及百济神州引进的司妥昔单抗。
从上述获批情况来看，罕见病药物主要还是依靠海外引进。不过，随着鼓励*策不断出台，近些年来布局罕见病领域的企业在逐步增多。如11月19日获批上市的美泊利珠单抗，是首个用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎的靶向药物，国内企业迈博药业、正大天晴在布局美泊利单抗生物类似药。其中，正大天晴于今年10月提交临床试验申请并获受理。
罕见病领域吸引更多资本投入
FrostSullivan数据预计，罕见病将影响全球3.5%至5.9%的人口，全球罕见病药物市场规模也将由年的亿美元增至年的亿美元，年复合增长率为11%。
在一*策的鼓励和推进下，国内针对罕见病领域的投资变得较以前更加活跃。年2月及12月，北海康成先后完成万美元的D轮融资及万美元的E轮融资；年7月，琅铧医药宣布完成万美元A轮融资；今年2月，锦篮基因宣布完成近亿元天使轮融资。
今年9月举办的第十届中国罕见病高峰论坛上，华泰大健康联席负责人廖逸星提及，虽然中国市场还未出现专注于罕见病的企业完成IPO，但是单笔的融资金额已经和美国的单笔融资金额开始接近。不过，除个别头部企业发展较为顺利外，很多其他罕见病企业在发展过程中遇到困难，主要是因为行业不够成熟，进而导致估值体系难以确定。
中国罕见病领域领跑企业北海康成已正式进入招股阶段。该公司成立于年，专注布局罕见病领域，其首款商业化产品是去年获批上市的艾度硫酸酯酶β注射液，该药是国内首个且唯一的全球新一代治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的酶替代疗法。此外，北海康成的研发管线中还有针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症的CAN注射液，已获批临床试验、治疗戈谢病的CAN等。
7个罕见病药物纳入医保目录
越来越多的罕见病用药被纳入医保目录，覆盖罕见病病种也明显增加。近日，中国药学会科技开发中心发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，与版医保药品目录相比，版医保目录纳入罕见病用药品种数增加%，覆盖的罕见病病种数增加69%。
12月3日最新公布的年医保谈判结果显示，又有7个罕见病治疗药物被纳入新版医保目录，分别为人凝血因子Ⅸ、醋酸艾替班特注射液、诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片、阿加糖酶α注射用浓溶液、依洛尤单抗注射液、氯苯唑酸软胶囊，治疗领域涉及血友病、遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症、多发性硬化、法布雷病、纯合子型家族性高胆固醇血症、转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。随着越来越多的罕见病药品被调入医保目录，罕见病患者用药的可及性将大大提高。
业内专家表示，罕见病药物可及性问题仍需从国家层面来系统解决。《中国罕见病药物可及性报告（）》曾建议，我国*府尽快制定“罕见病国家行动计划”，围绕罕见病的基础研究、药品研发、仿制与生产和医疗保障，构建可持续的创新和发展生态环境。
校对卢茜