“无药可用”是大多数罕见病患者的常态。智慧芽数据显示，全球多种罕见病，有药可治的比例不足10%。中国第一批罕见病目录中的种罕见病，只有58种在我国有治疗药物。业内人士表示，本土药企对罕见病药物的研发以仿制药为主，创新药研发并不积极，投入大，商业回报少是原因之一。
如何推动中国罕见病创新药研发，让患者有药可用，是摆在相关部门、本土药企、罕见病公益组织、患者群体面前的共同问题。
40多种罕见病药物纳入医保
随着国家*策不断鼓励创新，集中带量采购不断向创新药倾斜，我国医药生物企业被倒逼着从仿制型企业向创新型企业快速转型。除抗肿瘤药物外，罕见病药物也被逐渐